Leucemia, curato con la terapia genica un bimbo di 4 anni

Come funziona

Il piccolo paziente curato a Roma, aveva già avuto 2 ricadute di malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno così prelevato i suoi linfociti T – le cellule fondamentali della risposta immunitaria – e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado – una volta reinfusi nel paziente – di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente. Ad un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambin Gesù, i medici fanno sapere che il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche. «È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione – ha precisato il professor Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica – ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l’efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale».

Le «super cellule» CAR-T: una grande speranza da maneggiare con cura

La terapia genica con cellule modificate CAR-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell’Università di Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. E oggi ci sono diversi farmaci in sperimentazione per differenti tipi di tumori del sangue, in adulti e bambini, due dei quali sono già stati approvati dall’ente regolatorio statunitense (axicabtagene ciloleucel e tisagenlecleucel). «Serve grande prudenza, perché per ora si tratta di sperimentazioni su piccoli numeri di pazienti – sottolinea Andrea Biondi, direttore della Clinica Pediatrica alla Fondazione Monza-Brianza, San Gerardo di Monza – che richiedono conferme e perché la straordinaria potenza antineoplastica si accompagna a possibili effetti collaterali molto gravi, tanto che in alcuni casi hanno portato al decesso dei malati. E poi è importante usare cautela per non creare false speranze: come tutti i malati di tumore ben sanno, servono anni di controlli per poter dire di essere guariti». Per alcuni malati con un tumore del sangue aggressivo e che non risponde a tutte le terapie già disponibili, la Car-T therapy offre delle speranze. Grazie a questa particolare forma di immunoterapia, quando il tumore giunto ad uno stadio avanzato continua a progredire si può ancora credere in una lunga sopravvivenza. Forse persino nella guarigione, stando agli esiti di varie ricerche scientifiche presentate all’ultimo convegno dell’American Society of Hematology di Atlanta. «I cosiddetti CAR-T sono la strategia di cura più nuova , ancora in fase di sperimentazione clinica, riservati a pazienti con tumori del sangue giunti a stadi molto avanzati – spiega Fabrizio Pane, direttore dell’Ematologia all’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli e past presidente della Società Italiana di Ematologia (SIE) -. È un meccanismo terapeutico che ha dimostrato straordinaria potenza antineoplastica, ma anche alcuni problemi di tossicità. Si tratta quindi di farmaci che vanno utilizzati in reparti molto attrezzati e con grande esperienza perché la grande potenza e velocità di azione dei linfociti T re-infusi può creare violente reazioni nell’organismo dei pazienti». Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi la Food and Drug Administration (FDA) ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall’industria farmaceutica. Lo studio accademico del Bambin Gesù è stato promosso dal Ministero della Salute , Regione Lazio e AIRC.

Fonte http://www.corriere.it/salute/pediatria/18_febbraio_01/leucemia-la-prima-volta-italia-bimbo-salvato-la-terapia-genica-dd0f3150-0737-11e8-8886-af603f13b52a.shtml